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尊龙凯时诺华重磅基因疗法在华申报上市|2019香蕉DVD在线观看直播|


2025-08-17 07:17:29 | 来源：尊龙凯时人生就是博·(中国)官网医药



       

　　8月2日✿◈★，CDE官网显示✿◈★，诺华Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（Zolgensma）在华申报上市✿◈★，此前已被纳入优先审评✿◈★，用于治疗6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者✿◈★。

　　SMA是2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手✿◈★。患者主要表现为全身肌肉萎缩无力✿◈★，身体逐渐丧失各种运动功能2019香蕉DVD在线观看直播2019香蕉DVD在线观看直播✿◈★，甚至是呼吸和吞咽✿◈★，直至死亡✿◈★。科学研究表明✿◈★，SMA是由体内的SMN1基因和SMN2基因突变引起的✿◈★。

　　Zolgensma是首个获得FDA批准用于治疗SMA的一次性基因疗法尊龙凯时✿◈★，该药物已于2019年5月在美国上市✿◈★，定价212.5万美元✿◈★。

　　基因替代疗法是通过病毒载体将外源性基因导入宿主体内2019香蕉DVD在线观看直播✿◈★，使外源性基因在宿主细胞内表达目的蛋白✿◈★，从而达到治疗疾病的目的2019香蕉DVD在线观看直播✿◈★。腺相关病毒载体（AAV）是一种常见的小型非致病性病毒2019香蕉DVD在线观看直播✿◈★，靶向运动神经元和星形胶质细胞✿◈★，可有效传染整个中枢神经系统✿◈★，其中✿◈★，AAV中的一种亚型—自身互补型腺相关病毒9（scAAV9）尊龙凯时✿◈★，可以透过血脑屏障2019香蕉DVD在线观看直播尊龙凯时✿◈★，通过静脉注射导入宿主体内✿◈★，且不整合至宿主基因组尊龙凯时✿◈★，安全性较高✿◈★。

　　由scAAV9介导的SMN1基因替代疗法Zolgensma是治疗SMA最合理✿◈★、最有效的方法之一✿◈★，其主要优势在于仅通过单次静脉注射即可获得终身临床疗效✿◈★，它将拷贝的SMN1基因传递到肌肉细胞2019香蕉DVD在线观看直播✿◈★，使得基因改造后的肌肉细胞能够持续产生全长SMN蛋白✿◈★，从而恢复患者的正常肌肉功能✿◈★。

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